로슈 등 소수 바이오파마 개발 주도…V1a 차단제 초점
Autism Speaks에 따르면 자폐증은 사회적 기능, 반복적인 행동, 언어 및 비언어적 의사 소통 문제 등 광범위한 상태를 가리킨다.
이런 장애와 관련된 징후는 대부분 2세에서 3세 사이에서 시작되고 일부 경우에는 18개월에 나타난다.남자 아이들이 여자 아이들보다 자폐증에 걸리기 쉽다.
WHO에 따르면 전세계에서 160명 중 1명이 자페증 증상을 보이고 있다.자폐증은 위장장애, 발작, 불면증, 주의력결핍과잉행동장애(ADHD), 불안, 공포 등 일부 정신건강문제를 대부분 동반된다.
R&D 노력현재 자폐증 핵심 증상 치료에 FDA 승인 약품은 없다.
제약산업은 다수 제품의 실패로 자폐증에 대한 효과적 치료의 개발 노력에 어려운 시기에 있다.
그러나 많은 기업들이 복합된 결과가 있는 다른 신경학적 질환에 대해 바소프레신 수용체 차단제(vasopressin receptor blockers)의 개발을 시도하고 있다.로슈는 사회적 상호관계와 커뮤니케이션의 개선 가능성이 있는 자폐증 치료제 발로밥탄(balovaptan)을 최근 FDA에서 혁신약품지정을 받았다.
후보 약품은 자폐증에 대한 V1a(vasopressin 1a) 수용체 길항제로 임상 2상에 있다.로슈는 발로밥탄을 300명의 어린이를 대상으로 사회적 행동 개선 여부를 평가하는 임상을 실시하고 있다.
스탠포드대학의 연구팀은 다른 접근으로 자폐증 환자에게 바소프레신의 비강분무 제형을 연구하고 있다.예비 연구에서 개선으로 보여 2022년 완료를 목표로 현재 100명 환자 임상을 진행하고 있다.
연구들에서 다른 신경펩타이드(neuropeptide)인 옥시토신(oxytocin)이 자폐증 치료에 효과가 있다는 것을 발견했다.아제반 파마(Azevan Pharma)는 간헐적인 폭발성 질환(격노), 외상 후 스트레스 장애(PTSD), 헌팅턴 병과 관련된 과민성 환자에서 임상 중에 있는 2개 V1a 길항제 SRX246, SRX251가 있지만 자폐증에 프로그램은 없다.
반면 애브비와 사노피는 중간 단계 이후로 진행하지 못하는 우울증과 불안에 V1a 길항제를 개발하고 있다.타시오 파마는 주요 우울증 장애에 보조요법으로 V1a 차단제를 임상 2상에 있다.
실패자폐증의 일반 원인인 Fragile X 증후군을 연구하는 회사들은 많은 성공을 하지 못하고 있다.
노바티스, 로슈, 시사이드 테랴퓨틱스(Seaside Therapeutics) 등은 실패를 경험했다.
노바티스는 2014년 Fragile X 증후군 후보 치료제인 마보글루란트(mavoglurant)의 임상시험을 중단했다.로슈는 효능 입증에 실패한 후 2014년 RG7090의 중간 단계 연구를 중단했다.
시사이드도 2013년 자폐증 후보 약품인 STX209의 중간단계 연구를 보류했다.그러나 시사이드는 다양한 임상 단계에 3개 후보 약품인 STX209, STX107, STX110을 보유하고 있다.
반면 GW 파마슈티컬은 자폐증에 임상 1상 중인 GWP42006를 가지고 있다.최근 회사는 초점성 발작이 있는 성인 환자에게 GWP42006의 임상 2a는 1차 목표에 도달하지 못했다고 밝혔다.
GWP42006은 대마 성분인 카나비노이드(cannabinoid) 분자로서 cannabidivarin이 주성분이다.새로운 약품이 효과가 있다해도 치료의 일부에 불과하고 여전히 언어 치료, 직업 치료, 교육적 중재, 행동 중재 등이 필요하다고 전문가들이 강조했다.