식약처 임상 1상 허가 획득…상반기 내 임상 진입 예정
종근당이 희귀질환인 헌팅턴병 치료약에 대한 임상 1상에 들어간다.
서울대학교병원에서 건강한 한국 및 코카시안 성인을 대상으로 CKD-504를 경구 투여 후 안전성, 내약성 및 약동학적, 약력학적 특성을 평가하기 위한 용량군별 무작위배정, 이중눈가림, 위약 및 활성 대조, 단회 및 반복 투여, 단계적 증량 임상 1상 시험으로 진행된다.
헌팅턴병은 헌팅턴 유전자의 특이한 CAG 반복서열이 비정상적으로 증가돼 나타나는 유전질환이다.주로 30~40대에 발병하는데 진단이 이루어진 후 사망에 이르기까지 10~20년 정도가 소요되며, 유럽에서는 인구 10만명당 4~15명 정도의 빈도로 발생한다.
CKD-504는 지난 2016년 4분기 미국에서 전임상이 종료돼 현재 미국에서 임상 1상을 진행 중이다.CKD-504는 HDAC6저해제로 헌팅턴병을 앓았던 환자의 뇌를 사후 분석한 결과 HDAC6의 활동이 증가돼 있음을 확인한 논문들이 나오면서 HDAC6가 헌팅턴병치료제의 타겟으로 부각됐다.
전임상인 동물모델에서 인지기능, 운동기능, 신경세포 손실 저해 등을 확인했으며 혈액뇌장벽인 BBB(Blood-Brain barrier) 투과성도 높은 것으로 확인됐다.CKD-504가 주목받는 이유는 헌팅턴증후군의 병인치료제라는 점이다. 단순한 무도증 증상의 개선이 아닌 증상의 원인이 되는 물질을 타겟으로 한 것이다.
반면, 현재 헌팅턴병치료제로 사용되는 제나진(Xenazine)의 경우 헌팅턴병 증상 중 하나인 무도증만을 개선시키는 한계가 있고, 우울증과 자살충동 유발 등의 부작용이 심하게 나타나는 것으로 알려져 있다.종근당은 올해 상반기 안에 임상 1상을 진행한다는 계획이다.
회사 관계자는 "현재 헌팅턴병 원인물질을 타겟으로 한 치료제는 없기 때문에 상용화가 될 경우 시장성은 매우 클 것"이라며 "글로벌 임상부터 진행한 것도 그런 이유가 크다"고 말했다.
조정희 기자
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