피하주사 제형 및 주 1회 투여…투약 편의성 개선

A형 혈우병 치료제 ‘에미시주맙’이 미국과 일본에 이어 국내에서도 희귀의약품으로 지정됐다.

JW중외제약은 로슈그룹 산하 쥬가이제약으로부터 국내 독점판권을 확보한 ‘에미시주맙(Emicizumab)’이 식약처로부터 항체보유의 A형 혈우병에대한 희귀의약품으로 지정받았다고 21일 밝혔다.

에미시주맙은 혈액응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 A형 혈우병을 치료하는 유전자재조합의약품이다. 제8인자의 작용기전을 모방해 활성화된 제9인자와 제10인자에 동시에 결합하는 이중특이항체 기술이 적용된 혁신신약이다.

쥬가이제약이 로슈그룹과 함께 글로벌 임상을 진행해온 에미시주맙은 지난해 11월 미국 FDA로부터, 올해 2월에는 유럽 EMA으로부터 각각 시판허가를 승인받은 바 있다.

FDA의 신약허가(BLA)는 에미시주맙이 획기적 치료제와 희귀의약품에 선정돼 ‘전문의약품 허가신청자 비용 부담법(PDUFA)’과 비교해 3개월여 앞당겨 진행됐다고 회사 측은 전했다.

정맥주사가 아니라 피하에 직접 주사할 수 있는 A형 혈우병치료제가 미국 FDA의 신약 허가를 받은 것은 이번이 처음이다.

지금까지 출시된 치료제는 모두 주 2~3회 정맥주사를 하는 반면, 에미시주맙은 주 1회 피하주사가 가능해 환자의 투약 편의성과 지속효과를 높인 것으로 평가받고 있다.

JW중외제약 관계자는 “에미시주맙은 희귀질환인 항체보유 A형 혈우병 뿐 아니라 향후 항체를 보유하지 않은 환자도 사용할 수 있다”며 “국내에서 희귀의약품으로 지정된 만큼 남은 허가 절차에 속도를 낼 것”이라고 말했다.

한편 건강보험심사평가원 사용실적에 따르면 국내 A형 혈우병치료제 시장 규모는 약 1500억원으로 추산된다. 

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