노바티스의 만성골수성백혈병 치료제 타시그나(성분명 닐로티닙)가 식품의약품안전처로부터 의약품설명서에 ‘기능적 완치(무치료관해, Treatment Free Remission)’와 관련한 내용을 포함한 허가사항 변경 승인을 받았다.

기능적 완치(무치료관해)란 만성기의 필라델피아염색체 양성 만성골수성백혈병 환자의 약물 치료를 중단한 이후에도 분자학적 반응을 유지하는 것을 의미한다.

타시그나는 지난 2017년 6월 유럽연합 집행위원회, 12월 미국 식품의약국 에서 기능적 완치와 관련한 허가사항 변경 승인을 받았으며, 이어 국내에서도 최초이자 유일하게 의약품설명서에 깊은 분자학적 반응 유지 시 투약 중단에 대한 내용을 포함한 만성골수성백혈병 치료제가 되었다.

변경 허가사항에 따르면, △만성기의 필라델피아 염색체 양성 만성골수성백혈병 환자에서 △1차 또는 2차 치료제로 최소 3년간 타시그나를 투약하고 △투약 중단 직전까지 최소 1년간 깊은 분자학적 반응(MR4.5)을 유지한 환자에서 타시그나의 투여 중단이 고려될 수 있다.

투약 중단은 만성골수성백혈병 환자 치료경험이 있는 의사의 면밀한 감독 하에서 이뤄져야 하며, 환자들은 중단 후 첫 해에는 매 달마다, 두 번째 해에는 6주마다, 그 후에는 12주 간격으로 BCR-ABL 전사수준검사 및 감별을 포함한 전혈구 검사 모니터링을 반드시 실시해야 한다.

무치료관해 기간 동안 주요 분자학적 반응(MMR)을 소실한 경우, 소실이 일어난 것을 알게 된 시점으로부터 4주 이내에 이 약을 재투여해야 한다.

타시그나의 ‘기능적 완치’ 관련 허가정보 변경 승인은 타시그나의 기능적 완치와 관련한 ENESTfreedom, ENESTop 96주 임상 결과에 기반했다. 두 임상은 타시그나 1차 치료 혹은 이매티닙에서 타시그나로 2차 전환 후 깊은 분자학적 반응(MR4.5, BCR-ABL ≤ 0.0032%)을 달성한 만성기의 필라델피아염색체 양성 만성골수성백혈병 환자들을 대상으로 시행되었으며, 그 결과 투약 중단군의 절반 이상이 약 2년 후에도 주요 분자학적 반응(Major Molecular Response, BCR-ABL ≤ 0.1%, 이하 MMR)을 나타내 기능적 완치 상태를 유지했다.