많은 세포 및 유전자 치료제 데이터 각축 예정
특히 이미 승인된 CAT-T 치료에 대한 업데이트가 주목을 끌고 있지만 다발골수종에 대한 B 세포변이 항을 표적으로 한 T-세포 치료의 2차 파장의 출현도 기대되고 있다.
블루버드 바이오, 바이오마린 파마의 유전자 치료제도 혈우병과 겸상적혈구 질환에 다가가고 있다.이번 ASH에서 애브비, J&J 등 빅 파마부터 중소 바이오텍까지 강력한 데이터로 관심을 받을 것으로 예상된다.
애브비는 톱셀링 면역치료제 휴미라(Humira)로 널리 알려져 있지만 혈액질환에서도 강력한 사업을 구축하고 있다.회사는 ASH에서 MURANO란 임상3상 데이터를 발표할 예정이다.
애브비는 재발/난치성 만성림프구성백혈병(CLL) 환자의 치료에 BCL-2 억제제 벤클렉타(Venclexta, venetoclax)와 리툭산(Rituxan, rituximab)의 복합요법에 대한 연구데이터를 내놓을 예정이다.로슈와 미국에서 코마케팅하는 벤클렉타는 17p 결실로 알려진 염색체 이상으로 더 공격적 CLL에 미국 FDA 승인을 받았다.
MURANO 연구는 더 광범위한 재발/난치 인구에 확대 승인의 지지가 목적이다.지난달 발표한 요약 데이터에서 복합요법은 bendamustine과 리툭산을 받은 환자와 비교해 83%까지 질병진행 혹은 사망의 위험을 감소했다.
MURANO에서 성공은 이미 1차 라인 CLL에 승인된 임브루비카(Imbruvica, ibrutinib)의 보충 치료로 벤클렉타를 구축할 수 있을 것으로 기대된다.바이오마린은 유전 혈액질환에 대한 유전자 치료제를 ASH에서 공개할 예정이다.
13명의 환자에 대한 BMN 270(valoctocogene roxaparvovec)의 임상 1/2 연구 데이터에서 교정된 유전자의 주입은 지속된 FVIII(Factor VIII) 활성을 유도했다.두 용량 코호트에서 10명 환자는 주입 후 한달부터 마지막 후속 방문까지 출혈문제는 없었다고 스스로 보고했다.
바이오마린은 연말까지 BMN 270의 2개 임상 3상 프로그램에 환자 등록을 시작할 계획이다.각각의 연구는 약 40명 환자가 포함될 것으로 예상된다.
블루버드 바이오는 겸상적혈구병과 베타 지중해 빈혈에 렌티글로빈(LentiGlobin)의 업데이트된 데이터는 물론 CAR-T 프로그램 bb2121에 대한 데이터를 발표할 예정이다.겸상적혈구병에서 초점은 렌티글로빈의 효능을 높이기 위해 작년 가을 제조 변경이다.
컨퍼런스에 앞서 사전 검토한 2명 환자의 데이터는 유전적으로 조작한 줄기세포의 형질도입과 이식효능을 높였다.ASH에서 개선된 약품 생산 물론 줄기세포 수집의 새로운 방법을 이용해 치료하는 겸상적혈구 연구의 Group C에서 환자로부터 새로운 체외 데이터를 볼 수 있다.
블루버드 바이오도 수혈 의존 베타 지중해 빈혈에 렌티글로빈의 Northstar-2 임상의 결과를 발표할 예정이다.추정된 다른 5명과 함께 이미 치료받은 3명 환자의 후속 결과가 포함된다.
다발골수종에 CAR-T 치료인 bb2121는 주목을 받을 것으로 보인다.세포치료제를 받은 이전 치료받은 환자 18명 중 16명은 1개월 후 반응을 보였다.
bb2121의 3개 최대 용량으로 치료받은 모든 평가할 수 있는 환자는 8명이 6개월 지속되는 등 반응을 보였다.CAR-T 치료제는 빠르게 이동하는 분야에서 차세대 혁신이 될 것으로 예측된다.
11월 요약 데이터에서 주노의 CAR-T 치료제 JCAR017은 광범위대B세포 림프종(DLBCL)에 긍정적 안전성과 효능을 전달했다.TRANSCEND 연구결과, JCAR017 치료는 3개월간 55명 효능 평가 환자의 22명에서 완전반응을 유도했다.
주노는 JCAR017이 계열에서 최상이 될 것으로 기대했다.
주목할 분야는 심각한 시토킨방출증후군과 신경독성 보고의 상대적으로 더 낮은 비율로 치료의 안전성 프로필이 될 것으로 예상된다.
VMP로 알려진 복합용법과 혈액암 약품의 복합은 이식이 불가능한 새로 진단된 다발골수종 환자에서 VMP 단독과 비교해 무진행 생존이 두배 높았다.
다잘렉스는 종양에서 J&J의 주요한 성장 드라이버이다.ASH에서 발표할 데이터는 1차라인으로 다잘렉스의 확대를 지지할 것이기 때문에 중요하다.
J&J는 라인 확대에 대해 FDA의 우선심사를 허가받았다.다잘렉스는 젠맙에서 라이선스했다.
이밖에도 많은 바이오파마들이 혈액병에 대한 일부 임상 데이터를 발표할 것으로 기대된다.노바티스는 성인 림프구성 백혈병에 킴리아(Kymriah)를 미국 FDA에서 첫 CAR-T 약품을 승인받은 반면 길리어드는 예스카타(Yescarta)로 두 번째 승인을 받아 경쟁을 시작했다.
노바티스는 킴리아의 업데이트 데이터를 ASH에서 내놓을 예정이다.JULIET 연구에서 3개월에서 반응한 대다수 DLBCL 환자들은 6개월까지 유지된 것으로 나타났다.
업데이트는 길리어드의 예스카타가 이미 DLBCL에 승인됐기 때문에 중요하다.노바티스는 킴리아를 DLBCL에 승인을 신청했다.
시애틀 제네틱스는 고전적 호지킨 림프종에 화학요법과 복합으로 애드세트리스(Adcetris, brentuximab vedotin)의 ECHELON-1의 긍정적 임상 데이터를 내놓을 것으로 보인다.시애틀 제네틱스는 다케다제약과 파트너십으로 애드세트리스를 고전적 호지킨 림프종에 구축할 계획이다