유전자 가위기술·줄기세포유전자치료제 개발 발전 전망
향후 20년 이내 바이오의약품의 비중이 화학의약품의 70%를 대체할 것으로 예상되는 가운데 유전자치료제와 세포치료제의 구분과 경계를 넘어 세포-유전자치료제로의 융합 개발이 활발해질 것이라는 전망이 나왔다.
김무웅 생명공학정책연구센터 연구원(사진)은 21일 서울대병원 의생명연구동에서 오송첨단의료산업진흥재단 코디네이팅센터가 주최한 '첨단바이오의약품 포캐스트 포럼'에서 첨단바이오의약품 최신동향 분석을 통해 이 같이 밝혔다.
김 연구원은 "최근 첨단바이오의약품은 합리적 규제 개선을 통해 알츠하이머, 퇴행성관절염, 안질환, 대사질환 등 삶의 질에 큰 영향을 미치는 질병에 대한 세포-유전자치료 R&D가 가능해질 전망"이라고 말했다.
유전자치료 기술개발은 유전자 전달체 및 전달시스템 기술의 진보와 유전자 가위기술의 발전, 글로벌 빅파마의 투자 확대 등이 유전자치료 산업의 성장을 이끌 것으로 판단했다.
유전자치료 기술은 인비보(in vivo)방식과 엑스비보(ex vivo) 방식으로 나뉜다.
인비보는 CRSPR-Cas9 등 유전자 가위기술을 이용해 다양한 질환 치료를 위한 유전자치료 기술 및 치료제를 개발하는 것이며, 엑스비보는 CAR-T 치료제 등 면역세포 또는 줄기세포 기반의 개인맞춤형 세포유전자 치료제, 암치료·예방을 위한 차세대 DAN 항암백신이 주요 트렌드가 될 전망이다.또 진 사일런싱(Gene silencing) 기술을 이용해 유전자 염기서열에 변화를 주지 않고 유전자의 활성을 억제하는 유전자치료 기술 및 치료제 개발도 부각되고 있다.
실제로 캐나다 브리티쉬 콜럼비아 대학은 지난 2015년 11월부터 헌팅벙병에서 뇌에 영향을 끼치는 유독한 단백질의 생성을 막게 디자인된 새로운 '유전자 침묵(진 사일런싱)' 관련 임상시험을 추진한 바 있다.줄기세포를 포함한 세포치료제는 현재 면역세포유전자치료제 개발에서 줄기세포유전자치료제 개발로 발전해 나갈 것이라는 의견이다.
김 연구원은 "세포치료제는 향후 유전자가 조작된 줄기세포를 이용한 표적치료제 개발로 발전할 것"이라며 "종양 등 질환 치료에서 환자 맞춤형 치료는 향후 전개될 질환 치료의 주요한 방향으로, 줄기세포유전자치료제는 이를 충족시킬 수 있는 가장 이상적인 치료법으로 자리잡게 될 것"이라고 전망했다.특히 피부질환과 근골격계질환에서 종양, 심혈관질환 세포치료제 개발로 패러다임이 전환할 것으로 기대했다. 신경질환에 대한 제품은 아직 없지만 임상 1, 2상 단계의 후보 치료제가 비교적 많아 향후 출시가 기대되고 있는 상황이다.
최근에는 세포-유전자치료제 개발업체의 IPO(기업공개)도 활발해지고 있다. 지난 2005년~2014년까지 2개 업체에서 2015년~2016년 사이 5개 업체가 기술특례상장에 성공했다.김무웅 연구원은 "지난해 제2의 바이오 붐이 형성되면서 의약품 관련업체들의 신규 창업이 활발한 추세"라며 "바이오의료 분야로의 벤처캐피탈 투자가 증가했고 정부의 바이오벤처 지원정책에 힘입은 것으로 예상된다"고 말했다.