2019년 1000억$ 규모 연 4%↑…많은 약품 적응증 확대 및 R&D
소아 인구에 대한 더 많은 약품 연구와 희귀 의약품의 증가로 글로벌 소아약품 시장은 안정적 성장이 예상된다.
컨설팅업체인 BCC 리서치의 보고서를 보면 글로벌 소아 약품 시장은 2019년 1000억달러 이상 규모로 연평균 3.8% 성장할 전망이다.이런 성장은 소아인구에 대한 더 많은 임상시험 기획과 실행은 물론 어린이에게 영향이 있는 질환에 희귀약에 초점 증가 때문이다.
소아 약품의 개발을 지원하는 것은 2012년 영구적으로 인가된 PREA(Pediatric Research Equity Act)와 BPCA(Best Pharmaceuticals for Children Act) 등 2가지 법이 있다.PREA는 어린이에게 약품 연구를 위해 특정 신약 신청의 스폰서가 필요하다.
BPCA는 추가 6개월 독점권을 인정함으로 소아에 자발적으로 연구를 실시토록 스폰서에게 인센티브를 제공한다.PREA의 업데이트로 Research to Accelerate Cures and Equity (RACE) for Children Act이 최근 미국 상원에서 통과됐다.
이 법은 소아 항암제 치료의 수를 확대할 수 있는 항암제 개발에 대해 분명한 가이드라인을 포함하고 있다.신약
일부 신약이 소아 환자에 대해 최근 승인됐다.
면역요법제 바벤시오(Bavencio, avelumab)는 12세 이상 전이성 머켈세포암에 승인됐다.
경구 코티코스테로이드인 엠플라자(Emflaza, deflazacort)는 5세 이상 듀켄씨 근이영양증 치료에 사용되고 있다.항응고제 드피텔리오(Defitelio, defibrotide sodium)는 조혈줄기세포 이식 후 추가 이상이 있는 간정맥폐쇄성 질환으로 발전한 성인과 어린이 치료에 사용된다.
적응증 확대현재 성인에 승인된 일부 약품들은 소아에 사용을 위해 적응증을 확대했다.
C형 간염 치료제 소발디(Sovaldi, sofosbuvir)와 하보니(Harvoni, ledipasvir/sofosbuvir)는 12~17세 청소년에 사용을 추가했다.
스피리바 리스피매트(Spiriva Respimat, tiotropium bromide)는 현재 6세 천식 환자의 치료에 승인됐고 라투다(Latuda, lurasidone)는 13~17세 청소년의 정신분열증 치료에 승인됐다.FDA는 2개월 이상의 요소회로 질환의 관리에 라빅티(Ravicti, glycerol phenylbutyrate)를 승인했고 오렌시아(Orencia, abatacept)는 2세 이상 심각한 다관절 청소년 특발성 관절염에 사용되고 있다.
파이프라인소아 환자에 대한 최종 연구 중인 약품들도 많이 있다.
테자캅토(Tezacaftor, VX-661)와 칼리데코(Kalydeco, ivacaftor)의 복합요법은 낭포성 섬유증 환자의 CFTR 유전자 변이 치료에 연구 중에 있다.
소마바라탄(Somavaratan, VRS-317)은 소아 성장호르몬 결핍 치료에 3상 중이고 이비판셀(Rivipansel, GMI-1070)은 입원이 필요한 통증 위기를 경험한 6세 이상 환자의 겸상 적혈구 질환과 관련된 혈관 폐쇄 위기 치료에 연구 중이다.이밖에도 첫 CAR-T(chimeric antigen receptor T cell) 치료제가 재발/난치성 B-세포 급성 림프구성 백혈병 소아 환자에 곧 승인 될 예정이다.