34개 중 31개 희귀약 지정…10개 연간 20만$ 이상

지난 3년간 미국 FDA에서 승인된 환자 1인당 연간 최소 10만 달러 이상 신약의 거의 모두가 희귀의약품으로 집계됐다.

컨설팅업체인 Trinity Partners가 2014~2016년에 승인된 103개 신약의 도매가격을 조사한 보고서를 보면 지난 3년간 가장 비싼 신약은 만성적으로 투여하고 1차 라인인 희귀질환, 소아 환자의 치료였다.

연간 10만 달러 이상인 34개 약물 중 31개(91%)가 희귀질환 지정을 받았다.

10개 제품은 연간 20만 달러 이상이었고 24개는 10만~20만 달러였다.

연간 20만 달러 이상인 모든 제품은 희귀질환 치료였다.

이런 일부 제품은 사렙타 테라퓨틱스의 듀켄씨 근이영양증 치료제 엑손티스 51(Exondys 51), 버텍스 파마슈티컬의 낭포성 섬유증 치료제 오캄비(Orkambi), 젠자임의 가우쳐병 치료제 서델가(Cerdelga) 등이다.

10만~20만 달러인 24개 약물 중 3개만이 희귀질환 치료제가 아니었다.

이는 로슈의 방광암 치료제 티쎈트릭(Tecentriq), 화이자의 유방암 치료제 입랜스(Ibrance)와 노바티스의 오돔조(Odomzo)였다.

보고서는 지난 3년간 FDA에서 승인된 모든 신약 중 46개(45%)가 희귀질환 치료인 것을 발견했다.

EvalutePharma에 따르면 희귀질환 치료제 매출은 2020년 1780억 달러 이를 것으로 예상되고 이런 약물의 매출은 전체 처방액의 20%를 차지할 것으로 추정된다.

보고서는 일부 희귀질환 치료제는 개발 비용이 높고 때론 치료할 수 있는 환자가 매우 적기 때문에 가격이 높다고 진단했다.

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