알니람, 프로테나, 다케다, GSK 등 경쟁 열기 후끈

벨루스 헬스(Bellus Health)가 희귀질환인 아밀로이드증(Amyloidosis)의 치료에 대한 최종 임상에서 실패해 관련 치료제 개발 경쟁이 주목을 받고 있다.

현재 화이자의 빈다켈(Vyndaqel)이 유럽에서 승인된 유일한 치료제이다.

빈다켈은 2011년 이후 가족성 아밀로이드성 다발신경병증(FAP) 치료제로 유럽에서 판매되고 있다.

그러나 미국 FDA는 2012년 추가 연구를 요구하며 승인을 거부했다.

미국 clinicaltrials.gov에 따르면 트랜스티레틴 심근증(transthyretin cardiomyopathy)에 330명 환자를 대상으로 한 연구가 최근 모집을 시작했다. 현재 아밀로이드증에 대한 임상은 236건이 등록돼 있다.

일부 애널리스트들은 빈다켈의 2020년 매출은 3억달러 정도로 추정했다.

다케다, GSK 등 빅파마는 물론 알니람(Alnylam) 등 바이오업체들이 아밀로이드증 치료제 개발을 위해 경쟁하고 있다.

이들은 향후 2년 이내에 임상 데이터를 발표하기 시작할 것으로 보인다.

벨루스는 키악타(Kiacta)의 임상 3상에서 AA 아밀로이드증 환자의 감소한 신장 기능 완화에 실패했다.

다른 최근 실망은 가족성 아밀로이드성 다발성신경병증(FAP) 환자의 임상에서 안전성 문제를 보인 아이오니스 파마슈티컬(Ionis Pharmaceutical)이다. 심각한 혈소판감소증이 보고됐다.

이런 실패는 각각 FAP와 가족성 아밀로이드성 심근병증(FAC)에 임상 3상 중인 파티시란(patisiran)과 레부시란(revusiran)을 보유한 알니람(Alnylam)에게는 유리한 입지를 구축할 수 있게 할 것이다.

파티시란은 이전 임상 2상에서 긍정적 결과를 보였다.

레부시란은 임상 3상 Endeavour 연구를 위해 환자를 모집하고 있다.

주요 목표는 6분 걷기 테스트와 혈청 트랜스티레틴(transthyretin) 수치의 차이 등이다.

두 약물은 트랜스리레틴의 변종와 야생형을 억제하는 RNAi 치료제이다.

알니람은 사노피와 공동으로 연구를 하고 있다.

EvaluatePharma(EP)는 혈소판감소증 등 부작용이 없다면 파티시란과 레부시란은 2022년 각각 매출이 6.90억달러, 7.95억달러에 이를 것으로 추정했다.

알니람은 3개월에 한번 투여하는 ALN-TTRsc02에 대해 최근 임상 1상을 시작했다.

프로테나(Prothena)는 단클론 항체인 NEOD001을 장기에 아밀로이드가 축적된 AL 아밀로이드증 치료에 임상 3상 중에 있다.

프로테나의 임상 3 Vital 연구의 모집은 내년 2분기에 마칠 것으로 예상된다.

크레디트 스위스는 이 약물은 2030년 18.5억달러의 매출에 도달할 수 있을 것을 추정했다.

GSK는 임상 1상에 3개 후보 제품이 있다.

2개는 혈청 아밀로이드성 다발신경병증(SAP) 요인 감퇴이고 다른 하나는 단클론 항체이다.

15명 환자에 대한 임상 1상은 간에 SAP 축적을 제거했다고 보고했다.

적응증 추가
다케다의 닌라로(Ninlaro)도 AL 아밀로이드증에 테스트하고 있고 2014년 혁신 치료 지정을 받았다.

임상 3상 Tourmaline-AL1 연구는 덱사메타손(dexamethasone)과 복합으로 닌라로를 테스트하고 있다.

닌라로는 다발성 골수종 치료제로 마케팅되고 있다.

회사 측에 따르면 이런 환자의 10~15%가 AL 아밀로이드증으로 발전한다.

셀젠(Celgene)도 임상 I/II에서 레블리미드(Revlimid)와 포말리리스트(Pomalyst)의 연구에 다발성 골수종 치료 접근을 평가하고 있다.

길리어드 사이언스는 만성 림프구 백혈병 치료제 자이델리그(Zydelig)를 소규모 임상 2상을 위해 환자를 모집하고 있다.

테바도 만성림프구 백혈병 치료제 트레난다(lymphocytic)를 아밀로이드증에 임상2상을 진행하고 있다.

EP는 알니람이 2년 이내에 승인을 받을 가능성이 있어 시장 경쟁은 흥미를 촉발할 것으로 내다봤다.

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