일부 유망한 임상 결과 연구 재개 박차

최신 치료가 세포와 유전자 치료제에서 결실이 다가오고 있다.

유전자 치료는 2014년 크게 주목을 받았다.

한때 악성 분야에서 리더들의 강력한 임상 결과들이 새로운 낙관적인 생각의 재개에 박차를 가했다.

현재 화이자, 바이엘, 바이오젠 Idec, 아스텔라스 등이 블루버드 바이오(bluebird bio), 유니큐어(uniQure) 등 주목받는 바이오텍들과 결합해 유전자 치료제 시장에 진입하고 있다.

세포 치료제는 안전성, 실행 가능성과 질병 치료를 위해 살아있는 세포를 주입하는 치료의 개발에 제조상 어려움 등의 문제가 지적되고 있다.

올해 CAR-T란 새로운 접근이 암에 대한 임상 결과로 주목을 받았다.

CAR-T 치료제들은 과학자들이 환자의 혈액에서 T 세포를 제거하고 암세포에 의해 발현된 단백질을 찾고 결합하는 CAR(chimeric antigen receptors)라 불리는 표적 메커니즘에 이들을 갖추게 하는 과정을 통해 만든다.

그 결과로 만들어진 세포들은 일반 주사처럼 종양을 공격하고 찾아낸 지점에 서 환자에게 재주사한다.

이런 치료는 특정 혈액암에서 표준 치료를 변화시킬 잠재력이 있다.

노바티스, 주노 테라튜픽스 등 CAR-T 개발자들은 그들의 치료제가 고형암에 광범위한 잠재력이 있다고 밝혔다.

CAR-T의 임상과 상업적 유망함은 셀젠, 화이자, J&J, 카이트 파마(Kite Pharma), 벨리쿰 파마(Bellicum Pharmaceuticals) 등 이 분야에서 핵심 제약사를 유혹하고 있다.

CRISPRs란 시퀸스(sequences)는 특수 RNA 분자를 결합하는 Cas9 단백질을 그들로 견인함으로 게놈에서 어떤 위치를 선정할 수 있다.

제작한 CRISPR의 배치 등으로 과학자들은 손상된 유전자를 치료하고 많은 질병의 근본 원인을 알게 되는 자연적 방법을 개발할 수 있다고 믿고 있어 향후 질병 치료에 혁신을 가져올 전망이다.
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